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Beam Therapeutics是首个利用单碱基编辑技术开发精准基因药物的创新公司,公司以革命性的基因编辑技术开发精准的遗传疗法,致力于治疗遗传疾病。Beam Therapeutics所研发的技术能精准地对DNA或RNA上的单个碱基进行编辑。Beam将专注于四大领域的发展,它们分别是:基因矫正:修正致病的突变,引入临床上有益的基因变异,或起到抑制作用的变异基因调节:编辑基因的调控元件;基因沉默:引入终止密码子,从而关闭基因的翻译;基因重编码:通过编辑密码子,改变蛋白质的氨基酸序列。
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