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Sionna Therapeutics Inc是一家总部位于马萨诸塞州波士顿的生命科学公司,开发囊性纤维化 (CF) 的差异化治疗方法,致力于通过正常化开发囊性纤维化 (CF) 的高效和差异化治疗方法CFTR 的功能,这是与 CF 疾病进展相关的关键蛋白。Sionna已提名了两种额外的NBD1稳定剂,SION-451和SION-719,并计划在2024年将这两种化合物推进到临床试验阶段。此外,公司还在继续推进针对互补机制的化合物的开发,包括SION-109,它针对NBD1与CFTR细胞内环4(ICL4)蛋白域的相互作用界面;SION-109的1期临床试验已于2024年1月开始。
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